Ένα νέο Ορφανό Φάρμακο για τη θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης

Διαθέσιμο σε Ελλάδα και Κύπρο είναι ένα νέο Ορφανό Φάρμακο, η Εισπνεόμενη Ξηρή Κόνι Μαννιτόλης η οποία απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση και συγκεκριμένα σε ενήλικες, ηλικίας 18 ετών και άνω, ως πρόσθετη θεραπεία στη συνήθη αντιμετώπιση της νόσου. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει ήδη χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας για την δραστική ουσία, που ισχύει για όλα τα κράτη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Η δραστική ουσία μαννιτόλη, είναι μια φυσιολογικά παραγόμενη πολυόλη (αλκοόλη σακχάρου), η οποία χρησιμοποιείται ευρέως ως οσμωτικός παράγοντας. Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να ενισχύσει την όσμωση δηλαδή την διαμεμβρανική ροή υγρών.

Να σημειώσουμε ότι η αποτελεσματική θεραπεία για την εκκαθάριση της υπερβολικής βλέννας στους πνεύμονες είναι αποφασιστικής σημασίας για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της Κυστικής Ίνωσης, δεδομένου ότι επιτρέπει τα αναπνευστικά όργανα να λειτουργούν στην υψηλότερη δυναμικότητα τους και μειώνει τους κινδύνους της μακροχρόνιας λοίμωξης και φλεγμονής των πνευμόνων.

Πιστεύεται ότι, αφότου εισπνευστεί, η μαννιτόλη προκαλεί την εισροή υγρών στα εκκρίματα των αεραγωγών των πνευμόνων. Με τον τρόπο αυτό μειώνεται το ιξώδες των εκκριμάτων και, κατ’ επέκταση, διευκολύνεται η απομάκρυνσή τους.

Η εισπνεόμενη μαννιτόλη ελέγχθηκε σε δύο βασικές μελέτες στις οποίες μετείχαν 642 ασθενείς ηλικίας από 6 έως 56 ετών με ήπια ή μέτρια κυστική ίνωση, μεταξύ των οποίων 341 ενήλικες, για 26 εβδομάδες.

Η δραστική ουσία μαννιτόλη είναι διαθέσιμη υπό την μορφή καψακίων ζελατίνης των 40mg.

Πηγή:  naftemporiki.gr